Farmakoterapia chorób rzadkich i ultrarzadkich u dzieci – znaczenie kliniczne i ekonomiczne

Kliknij autora aby wyszukać wszystkie publikowane przez niego artykuły:
Mateusz Maciejczyk, Natalia Marcińczyk, Agnieszka Pietrzykowska, Edyta Rysiak, Ilona Zaręba, Iwona Raciborska, Rafał Zadykowicz

3 (44) 2015 s. 194–197
Kliknij aby wrócić do spisu treści
194_3_44_2015.pdf
Cyfrowa wersja artykułu (plik PDF)

Fraza do cytowania: Maciejczyk M., Marcińczyk N., Pietrzykowska A., Rysiak E., Zaręba I., Raciborska I., Zadykowicz R. Farmakoterapia chorób rzadkich i ultrarzadkich u dzieci – znaczenie kliniczne i ekonomiczne. Polski Przegląd Nauk o Zdrowiu. 2015;3(44):194–197.

Choroby rzadkie (ang. rare diseases) to złożone, często nieuleczalne, bardzo rzadkie jednostki chorobowe, które występują z częstością nie większą niż 5 zachorowań na 10 000 obywateli Unii Europejskiej (choroby ultrarzadkie stanowią zespoły o częstości występowania poniżej 1:200 000). Ponad połowa przypadków dotyczy małych dzieci, przy czym około 30% pacjentów nie dożywa 5. roku życia. Z uwagi na bardzo małą liczbę chorych oraz brak powszechnie dostępnych metod diagnostycznych i skutecznych strategii terapeutycznych, choroby rzadkie stanowią sferę o bardzo wysokiej „europejskiej wartości dodanej” i są obiektem szczególnego zainteresowania współczesnej medycyny i farmacji. Do dnia dzisiejszego ciągle brakuje skutecznych rozwiązań organizacyjno‑prawnych, a problem chorób rzadkich u dzieci nieustannie wymaga poprawy finansowania. Niezbędne są również: wprowadzenie nowoczesnej klasyfikacji oraz rejestru chorób rzadkich, zwiększenie dostępu do badań przesiewowych, testów diagnostycznych i leków innowacyjnych, poprawa poziomu opieki zdrowotnej, a także promocja nauki, edukacja oraz wsparcie społeczne dla pacjentów i ich rodzin. W pracy przedstawiono najważniejsze aspekty kliniczne i ekonomiczne dotyczące farmakoterapii chorób rzadkich i ultrarzadkich u dzieci.

Słowa kluczowe: choroby rzadkie, leki sieroce, farmakoekonomika.



Copyright © 2006–2019 Polski Przegląd Nauk o Zdrowiu. Wszelkie prawa zastrzeżone